¿Qué son los ensayos clínicos?

Este es un tema de un enorme interés ya que buena parte del progreso oncológico se ha basado en los ensayos clínicos. Y, en el caso de las personas mayores, por diversas causas que explicaremos más adelante, no disponemos de ensayos clínicos específicos, sino que aplicamos lo que se ha aprendido en más jóvenes.

De hecho, los tratamientos que hoy en día aplicamos han sido el resultado de previos ensayos clínicos. Pero nos faltan suficientes estudios en personas mayores.

Los ensayos clínicos son estudios de investigación aplicados en personas humanas. Cuando mencionamos la palabra ensayo, siempre solemos pensar en la experimentación animal. Pero aquí se añade el término “clínico” que procede del griego clinium, el lecho del paciente en este caso. Es decir que el ensayo clínico se aplica a personas.

Los ensayos clínicos siguen en su mayor parte la estrategia aprendida en el laboratorio con el animal de experimentación, pero con un control exquisito del ser humano, libre de aceptar o no su participación en uno de estos estudios. Y con las máximas garantías de seguridad en cuanto a los procedimientos que se siguen.

¿Y cuál es su objetivo fundamental?

Valorar si un nuevo producto o estrategia es seguro, efectivo y mejor que el mejor tratamiento conocido hasta entonces. Ello significa que en los ensayos clínicos (EC) se estudiarán tanto nuevos medicamentos como nuevas asociaciones de medicamentos ya disponibles, o nuevos avances en cirugía o en radioterapia, nuevos métodos de prevención del cáncer, estudios del diagnóstico precoz, etc.

En resumen, en los ensayos clínicos se pretende saber si un nuevo tratamiento o procedimiento es mejor y más seguro que lo disponible con anterioridad. También estudiamos la calidad de vida de las personas. ¿Como se desarrollan los ensayos? Mediante las llamadas fases del ensayo.

En primer lugar, se desarrolla la llamada fase preclínica (experimental, en el laboratorio). Con el animal de experimentación estudiamos el nuevo producto o estrategia. Observamos los efectos tóxicos, el metabolismo (distribución del producto por nuestro organismo, como se incorpora y como se elimina, en general a través del hígado, de los riñones, mediante la sudoración y la respiración). También observamos, ante animales con tumores trasplantados, si el nuevo producto muestra eficacia.

Cuando tenemos toda esta información, pasamos a la etapa clínica. ¿Por qué no se pasa directamente a producir el producto y darlo a las personas? Porque la experiencia ha demostrado que lo que conocemos a nivel experimental no se puede trasladar al cien por cien a nuestra especie.

Hay diferencias importantes en cuanto a toxicidad y eficacia. La información experimental es básica, nos ayuda a guiar nuestra investigación, pero no suficiente. Debemos ver toxicidad y eficacia en nuestra especie. ¿Y como se realizan? Mediante un proceso en cuatro fases.

Ante todo, decirle que la participación en los ensayos es, por supuesto, libre por parte del paciente. Para asegurar esta libertad se creó el documento conocido como “Consentimiento informado”.

En el mismo se explica de una manera clara y comprensible en que consiste el EC para el que se solicita la participación del paciente, los riesgos y beneficios. El paciente debe leer con mucha atención dicho documento, reflexionarlo, consultarlo si hace falta antes de dar o denegar su aprobación.

¿Cuáles son las cuatro fases de un ensayo clínico? 

Son las siguientes:

FASE I 

Se ofrece a enfermos desahuciados, es decir, pacientes que ya han agotado los tratamientos conocidos como efectivos en la situación en que se encuentren. El paciente ya no responde y la esperanza de vida no es prolongada.

Aquí cabe, es esencial, la investigación de nuevos medicamentos. En la fase experimental, en el laboratorio, se analizan cientos de posibles fármacos. Una vez evaluados en el reino animal, lo deben ser en nuestra especie.

Los pacientes desahuciados son los candidatos ideales, ya que no tienen nada que perder y sí mucho a ganar si el nuevo medicamento es efectivo. En esta fase se determina la posible efectividad del medicamento, su toxicidad y su dosis máxima tolerada en nuestra especie.

FASE II 

Se eligen pacientes que ya no responden a la mayoría de los tratamientos, pero aún tienen un margen de respuesta, por lo que se les aplican medicamentos que ya han superado la Fase I.

Es la fase de actividad del medicamento. Se observa si lo es y en qué tumores.

FASE III

Es la fase de comparación. Mediante las fases I y II sabemos toxicidad, dosis y actividad del nuevo medicamento. Ahora se trata de compararlo con el mejor o los mejores habidos hasta entonces, para conocer si el nuevo medicamento, solo o asociado con otros, es o no más efectivo que los mejores tratamientos anteriores. Esta fase exige muchos pacientes ya que la evaluación estadística así lo requiere.

FASE IV

Es la de comercialización y utilización general del nuevo medicamento.

¿Qué debe saberse antes de aceptar o no la entrada en un ensayo clínico?

De hecho, los médicos informan sobre todos los aspectos que hemos comentado hasta aquí. Pero es bueno recordar algunos puntos de mayor importancia para los mayores.

Hay que aclarar bien los beneficios y riesgos que se correrán durante el ensayo; como se protegerá al paciente ante los posibles efectos tóxicos del ensayo; conocer el objetivo del ensayo; quien cubre los gastos extras que participar signifiquen (desplazamientos, acompañantes, permisos laborales de estos, exploraciones, etc.); cuanto tiempo durará el estudio; conocimiento de los resultados.

Pero ¿recibiré toda esta información? Por supuesto, el ensayo exige pacientes muy bien informados, que deben ejercer su derecho a la información. Participar en un ensayo es, además, un acto de generosidad hacia la Humanidad, ya que se trata no solo de probar algo nuevo que quizás pueda beneficiar al paciente, sino que también averiguar algo que puede ser de enorme importancia para todos.

¿Qué saben las personas mayores sobre los ensayos clínicos? 

Nuestros datos demuestran que las personas mayores tienen pocos conocimientos sobre lo que es un ensayo clínico y menos aún de la terminología relacionada, como es consentimiento informado, randomización, placebo…. Es importante fomentar la educación pública para que tengan más elementos a la hora de informarse, para, si es el caso, poder decidir si quieren o no formar parte de un ensayo clínico, aunque, como hemos dicho antes, hay menos presencia de mayores en los estudios.

También es frecuente que decida la familia, a la que damos una importancia especial, pero el paciente siempre que su estado general (evaluado como se ha ido comentando) sea adecuado, pueda intervenir como protagonista que es, en esa decisión. Muchas veces no han acabado de entender que están bajo un tratamiento experimental.